Studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, volto a valutare l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità, la PK e gli effetti sui biomarcatori di PTC857 in soggetti adulti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (CARDINALS)
Sperimentazione clinica attiva
- EudraCT: 2021-006511-29
- Codice Protocollo: PTC857-CNS-001-ALS
- Codice Sperimentazione: CE- 0650/2022
- Tipologia Studio: STUDI CON MEDICINALI
- Fase: II
- Patologia: SCLEROSI LATERALE AMIOTROFICA
- Disciplina: NEUROLOGIA
- Data Apertura: 12/10/2023
- Responsabile scientifico: JESSICA MANDRIOLI
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- Sponsor: PTC THERAPEUTICS
- Budget Economico per la sperimentazione: 34.087,25 €
- Rimborsi per prestazioni sanitarie legate alla sperimentazione: 75,00 €
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